• head_banner_01

Klinické výsledky Acadia Trofinetide III. fázy pozitívne

2021-12-06, amerického času, spoločnosť Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) oznámila pozitívne najvyššie výsledky svojej fázy III klinickej štúdie svojho kandidáta na liek, Trofinetide.Štúdia fázy III, nazývaná Lavender, sa používa hlavne na vyhodnotenie bezpečnosti a účinnosti Trofinetidu pri liečbe Rettovho syndrómu (RS).Celkovo bolo zaradených 189 subjektov, všetky ženy vo veku 5-20 rokov s RS.

Lavender bola dvojito zaslepená, randomizovaná, placebom kontrolovaná štúdia v trvaní 12 týždňov s kombinovanými primárnymi koncovými ukazovateľmi RS Behavioral Questionnaire (RSBQ) a globálnou ratingovou škálou klinického výsledku (CGI-I), podľa hodnotenia ošetrujúceho personálu a lekárov;kľúč Sekundárnym koncovým bodom je škála rozvoja komunikácie a symbolického správania pre dojčatá a batoľatá (CSBS-DP-IT-Social), ktorá sa používa najmä na hodnotenie vývoja sociálneho, verbálneho a symbolického správania u dojčiat a malých detí 6–24 mesiacov veku a môže sa použiť pri autizme Včasný skríning symptómov vývojového oneskorenia a iných vývojových oneskorení podľa hodnotenia ošetrujúceho personálu.

Výsledky ukázali, že Trofinetide mal v porovnaní s placebom významné zlepšenia v oboch primárnych koncových ukazovateľoch.Zmeny oproti východiskovej hodnote v RSBQ pre placebo a Trofinetid v 12. týždni boli -1,7 oproti -5,1 (p=0,0175);CGI-I skóre bolo 3,8 oproti 3,5 (p=0,0030).Medzitým zmena od základnej hodnoty v CSBS-DP-IT-Social bola -1,1 a -0,1 pre placebo a trofinetid, v uvedenom poradí.

Primárne aj primárne sekundárne koncové ukazovatele levandule preukázali potenciál trofinetidu na liečbu RS, je však potrebné poznamenať, že miera prerušenia liečby v rámci štúdie v súvislosti s urgentnými nežiaducimi udalosťami (TEAE) bola vyššia v skupine s trofinetidom v porovnaní s placebom , Dvaja boli 2,1 % a 17,2 %.Medzi nimi boli najčastejšie nežiaduce udalosti:

① Hnačka – Trofinetid bola 80,6 % (97,3 % z nich bola mierna až stredne závažná) a placebo 19,1 %;

② Vracanie – trofinetid bol 26,9 % (96 % z nich bolo mierne až stredne ťažké) a placebo 9,6 %;

③ Závažné nežiaduce udalosti sa vyskytli u 3,2 % subjektov v oboch skupinách.

Jedinci v štúdii Lavender budú naďalej dostávať Trofinetid po dokončení štúdie alebo v otvorených štúdiách rozšírenia Lilac a Lilac-2 a viac ako 95 % jedincov, ktorí dokončili štúdiu Lavender, sa rozhodlo prejsť na otvorenú liečbu Lilac. expanzia Výskum, zistenia budú prezentované na nadchádzajúcom lekárskom stretnutí.

Trofinetide


Čas odoslania: 17. február 2022