Acadia trofinetid fáza III klinické výsledky najvyššej línie pozitívne

V rokoch 2021-12-06, USA Time, Acadia Pharmaceuticals (NASDAQ: ACAD) oznámila pozitívne výsledky najvyššej línie klinického skúšania fázy III s jej kandidátom na liek Trofinetid. Štúdia fázy III, nazývaná levanduľa, sa používa hlavne na vyhodnotenie bezpečnosti a účinnosti trofinetidu pri liečbe Rettovho syndrómu (RS). Celkovo bolo zaradených 189 subjektov, všetky ženy vo veku 5-20 rokov s Rs.

Levanduľa bola dvojito zaslepená, randomizovaná, placebom kontrolovaná štúdia 12 týždňov s kombinovanými primárnymi cieľovými bodmi dotazníka RS behaviorálneho dotazníka (RSBQ) a globálnym hodnotiacim stupnici klinického výsledku (CGI-I), respektíve hodnotená ošetrovateľskými personálmi a lekármi; Kľúčom k sekundárnemu koncovému bodu je stupnica rozvoja komunikácie a symbolického správania pre dojčatá a batoľatá (CSBS-DP-IT-Social), ktorá sa používa hlavne na vyhodnotenie vývoja sociálnych, verbálnych a symbolických správania u dojčiat a malých detí 6–24 mesiacov veku a môže sa použiť na včasné skríningy príznakov vývojového oneskorenia a iných vývojových delay, ako je hodnotenie zdravotníckym vekom.

Výsledky ukázali, že trofinetid mal významné zlepšenie v oboch primárnych koncových bodoch v porovnaní s placebom. Zmeny z východiskovej hodnoty v RSBQ pre placebo a trofinetid v 12. týždni boli -1,7 vs -5,1 (p = 0,0175); Skóre CGI-I boli 3,8 oproti 3,5 (p = 0,0030). Medzitým bola zmena z východiskovej hodnoty v CSBS-DP-IT-Social -1,1 a -0,1 pre placebo a trofinetid.

Primárne aj primárne sekundárne koncové body levanduľa preukázali potenciál trofinetidu na liečbu Rs, malo by sa však poznamenať, že miera prerušenia štúdie liečby súvisiaca s vznikajúcimi nežiaducimi udalosťami (TEAE) bola vyššia v trofinetidovom ramene v porovnaní s placebom, dvoma a 17,2%. Medzi nimi boli najbežnejšie nepriaznivé udalosti:

① Hnačka - trofinetid bol 80,6% (z toho 97,3% bol mierny až mierny) a placebo bolo 19,1%;

② Zvracanie - trofinetid bol 26,9% (z ktorých 96% bolo mierne až stredne) a placebo bolo 9,6%;

③ Vážne nežiaduce udalosti sa vyskytli u 3,2% subjektov v oboch skupinách.

Subjekty v Lavenderovej skúške budú naďalej dostávať trofinetid po ukončení skúšky alebo v otvorených značkách LILAC a LILAC-2 Expansion Studies a> 95% subjektov, ktoré ukončili štúdiu Lavender, sa rozhodli prejsť na výskumu expanzie LILAC Open-Label, zistenia budú predstavené zisteniami na nadchádzajúcom lekárskom stretnutí.