Spoločnosť Cara Therapeutics a jej obchodný partner Vifor Pharma už 24. augusta 2021 oznámili, že jej prvý agonista kappa opioidných receptorov, difelikefalín (KORSUVA™), bol schválený Úradom pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) na liečbu pacientov s chronickým ochorením obličiek (CKD) (pozitívny stredne silný/silný pruritus s hemodialýzou). Jeho uvedenie na trh sa očakáva v prvom štvrťroku 2022. Spoločnosti Cara a Vifor podpísali exkluzívnu licenčnú zmluvu na komercializáciu lieku KORSUVA™ v Spojených štátoch a dohodli sa na predaji lieku KORSUVA™ spoločnosti Fresenius Medical. Spoločnosti Cara a Vifor majú 60 % a 40 % podiel na zisku z predaja okrem spoločnosti Fresenius Medical; každá má 50 % podiel na zisku z predaja spoločnosti Fresenius Medical.
Pruritus spojený s CKD (CKD-aP) je generalizovaný pruritus, ktorý sa vyskytuje s vysokou frekvenciou a intenzitou u pacientov s CKD podstupujúcich dialýzu. Pruritus sa vyskytuje u približne 60 % – 70 % pacientov podstupujúcich dialýzu, z ktorých 30 % – 40 % má stredne silný/silný pruritus, ktorý vážne ovplyvňuje kvalitu života (napr. zlá kvalita spánku) a je spojený s depresiou. Doteraz neexistuje účinná liečba pruritu súvisiaceho s CKD a schválenie Difelikefalinu pomáha riešiť obrovskú medzeru v potrebách v oblasti medicíny. Toto schválenie je založené na dvoch kľúčových klinických štúdiách fázy III, ktoré sú predmetom žiadosti o NDA: pozitívnych údajoch zo štúdií KALM-1 a KALM-2 v USA a na celom svete a podporných údajoch z 32 ďalších klinických štúdií, ktoré preukazujú, že KORSUVA™ je dobre tolerovaný.
Nie tak dávno prišla dobrá správa z klinickej štúdie difelikefalínu v Japonsku: 10. januára 2022 spoločnosť Cara oznámila, že jej partneri Maruishi Pharma a Kissey Pharma potvrdili, že injekcia difelikefalínu sa v Japonsku používa na liečbu svrbenia u pacientov na hemodialýze. Klinické štúdie fázy III Primárny koncový bod bol splnený. 178 pacientov dostávalo 6 týždňov difelikefalínu alebo placeba a zúčastnilo sa 52-týždňovej otvorenej rozšírenej štúdie. Primárny koncový bod (zmena skóre numerickej stupnice hodnotenia svrbenia) a sekundárny koncový bod (zmena skóre svrbenia na Shiratoriho stupnici závažnosti) sa v skupine s difelikefalínom v porovnaní so skupinou s placebom významne zlepšili oproti východiskovej hodnote a pacienti boli dobre tolerovaní.
Difelikefalín je trieda opioidných peptidov. Na základe toho Peptidový výskumný ústav študoval literatúru o opioidných peptidoch a zhrnul ťažkosti a stratégie opioidných peptidov pri vývoji liekov, ako aj súčasnú situáciu v oblasti vývoja liekov.
Čas uverejnenia: 17. februára 2022