Plozasiran

Plozasiran (API)

Výskumná aplikácia:
Plozasiran API je syntetická malá interferujúca RNA (siRNA) vyvinutá na liečbu hypertriglyceridémie a súvisiacich kardiovaskulárnych a metabolických porúch. Je zameraná naAPOC3gén, ktorý kóduje apolipoproteín C-III, kľúčový regulátor metabolizmu triglyceridov. Vo výskume sa Plozasiran používa na štúdium stratégií znižovania lipidov založených na RNAi, špecificity umlčovania génov a dlhodobo pôsobiacich liečebných postupov pre stavy, ako je syndróm familiárnej chylomikronémie (FCS) a zmiešaná dyslipidémia.

Funkcia:
Plozasiran funguje umlčanímAPOC3mRNA v pečeni, čo vedie k zníženiu hladín apolipoproteínu C-III. To podporuje zvýšenú lipolýzu a odstraňovanie lipoproteínov bohatých na triglyceridy z krvného obehu. Ako API umožňuje Plozasiran vývoj dlhodobo pôsobiacich terapií zameraných na významné zníženie hladín triglyceridov a zníženie rizika pankreatitídy a kardiovaskulárnych príhod u pacientov so závažnými alebo genetickými poruchami lipidov.