Oligonukleotidové API
-
Inclisiran sodný
Inclisiran sodný API (aktívna farmaceutická zložka) sa študuje predovšetkým v oblasti RNA interferencie (RNAi) a kardiovaskulárnej terapie. Ako dvojvláknová siRNA zameraná na gén PCSK9 sa používa v predklinickom a klinickom výskume na hodnotenie dlhodobo pôsobiacich stratégií umlčovania génov na zníženie LDL-C (cholesterol lipoproteínov s nízkou hustotou). Slúži tiež ako modelová zlúčenina na skúmanie systémov dodávania siRNA, stability a RNA terapií zameraných na pečeň.
-
Donidalorsen
Donidalorsen API je antisense oligonukleotid (ASO), ktorý je predmetom výskumu na liečbu dedičného angioedému (HAE) a súvisiacich zápalových stavov. Skúma sa v kontexte terapií zameraných na RNA, ktorých cieľom je znížiť expresiu...plazmatický prekalikreín(KLKB1 mRNA). Výskumníci používajú Donidalorsen na skúmanie mechanizmov umlčovania génov, farmakokinetiky závislej od dávky a dlhodobej kontroly zápalu sprostredkovaného bradykinínom.
-
Fitusiran
Fitusiran API je syntetická malá interferujúca RNA (siRNA) skúmaná predovšetkým v oblasti hemofílie a porúch koagulácie. Je zameraná naantitrombín (AT alebo SERPINC1)gén v pečeni na zníženie produkcie antitrombínu. Výskumníci používajú Fitusiran na skúmanie mechanizmov RNA interferencie (RNAi), umlčania génov špecifických pre pečeň a nových terapeutických stratégií na obnovenie koagulácie u pacientov s hemofíliou A a B, s inhibítormi alebo bez nich.
-
Givosiran
Givosiran API je syntetická malá interferujúca RNA (siRNA) skúmaná na liečbu akútnej hepatálnej porfýrie (AHP). Je špecificky zameraná naALAS1gén (syntáza kyseliny aminolevulínovej 1), ktorý sa podieľa na biosyntéze hému. Výskumníci používajú Givosiran na skúmanie terapií založených na RNA interferencii (RNAi), umlčovania génov zameraného na pečeň a modulácie metabolických dráh zapojených do porfýrie a súvisiacich genetických porúch.
-
Plozasiran
Plozasiran API je syntetická malá interferujúca RNA (siRNA) vyvinutá na liečbu hypertriglyceridémie a súvisiacich kardiovaskulárnych a metabolických porúch. Je zameraná naAPOC3gén, ktorý kóduje apolipoproteín C-III, kľúčový regulátor metabolizmu triglyceridov. Vo výskume sa Plozasiran používa na štúdium stratégií znižovania lipidov založených na RNAi, špecificity umlčovania génov a dlhodobo pôsobiacich liečebných postupov pre stavy, ako je syndróm familiárnej chylomikronémie (FCS) a zmiešaná dyslipidémia.
-
Zilebesiran
Zilebesiran API je experimentálna malá interferujúca RNA (siRNA) vyvinutá na liečbu hypertenzie. Je zameraná naAGTgén, ktorý kóduje angiotenzinogén – kľúčovú zložku systému renín-angiotenzín-aldosterón (RAAS). Vo výskume sa Zilebesiran používa na štúdium prístupov k umlčaniu génov pre dlhodobú kontrolu krvného tlaku, technológií dodávania RNAi a širšej úlohy dráhy RAAS pri kardiovaskulárnych a renálnych ochoreniach.