Inclisiran sodný

Inclisiran sodný (API)

Výskumná aplikácia:
Inclisiran sodný API (aktívna farmaceutická zložka) sa študuje predovšetkým v oblasti RNA interferencie (RNAi) a kardiovaskulárnej terapie. Ako dvojvláknová siRNA zameraná na gén PCSK9 sa používa v predklinickom a klinickom výskume na hodnotenie dlhodobo pôsobiacich stratégií umlčovania génov na zníženie LDL-C (cholesterol lipoproteínov s nízkou hustotou). Slúži tiež ako modelová zlúčenina na skúmanie systémov dodávania siRNA, stability a RNA terapií zameraných na pečeň.

Funkcia:
Inclisiran sodný API funguje tak, že umlčí gén PCSK9 v hepatocytoch, čo vedie k zníženej produkcii proteínu PCSK9. Výsledkom je zvýšená recyklácia LDL receptorov a väčšie odbúravanie LDL cholesterolu z krvi. Jeho funkcia ako dlhodobo pôsobiaceho činidla znižujúceho cholesterol podporuje jeho použitie pri liečbe hypercholesterolémie a znižovaní rizika kardiovaskulárnych ochorení. Ako API tvorí hlavnú účinnú látku v liekových formuláciách na báze Inclisiranu.