Givosiran

Givosiran (API)

Výskumná aplikácia:
Givosiran API je syntetická malá interferujúca RNA (siRNA) skúmaná na liečbu akútnej hepatálnej porfýrie (AHP). Je špecificky zameraná naALAS1gén (syntáza kyseliny aminolevulínovej 1), ktorý sa podieľa na biosyntéze hému. Výskumníci používajú Givosiran na skúmanie terapií založených na RNA interferencii (RNAi), umlčovania génov zameraného na pečeň a modulácie metabolických dráh zapojených do porfýrie a súvisiacich genetických porúch.

Funkcia:
Givosiran funguje tak, že znižuje expresiuALAS1v hepatocytoch, čím sa znižuje akumulácia toxických medziproduktov hému, ako je ALA (kyselina aminolevulínová) a PBG (porfobilinogén). To pomáha predchádzať neuroviscerálnym atakom spojeným s akútnou hepatálnou porfýriou. Ako API je Givosiran aktívnou farmaceutickou zložkou v terapeutikách založených na RNAi, ktoré sú určené na dlhodobú kontrolu AHP pri subkutánnom podávaní.