Fitusiran

Fitusiran (API)

Výskumná aplikácia:
Fitusiran API je syntetická malá interferujúca RNA (siRNA) skúmaná predovšetkým v oblasti hemofílie a porúch koagulácie. Je zameraná naantitrombín (AT alebo SERPINC1)gén v pečeni na zníženie produkcie antitrombínu. Výskumníci používajú Fitusiran na skúmanie mechanizmov RNA interferencie (RNAi), umlčania génov špecifických pre pečeň a nových terapeutických stratégií na obnovenie koagulácie u pacientov s hemofíliou A a B, s inhibítormi alebo bez nich.

Funkcia:
Fitusiran funguje tak, že utlmuje expresiu antitrombínu, prirodzeného antikoagulantu, čím zvyšuje tvorbu trombínu a podporuje tvorbu zrazenín. Tento mechanizmus ponúka profylaktický liečebný prístup na zníženie krvácavých epizód u pacientov s hemofíliou. Ako API slúži Fitusiran ako účinná látka v dlhodobo pôsobiacich subkutánnych terapiách zameraných na zlepšenie kvality života a zníženie záťaže liečby pri poruchách krvácania.