Donidalorsen

Donidalorsen (API)

Výskumná aplikácia:
Donidalorsen API je antisense oligonukleotid (ASO), ktorý je predmetom výskumu na liečbu dedičného angioedému (HAE) a súvisiacich zápalových stavov. Skúma sa v kontexte terapií zameraných na RNA, ktorých cieľom je znížiť expresiu...plazmatický prekalikreín(KLKB1 mRNA). Výskumníci používajú Donidalorsen na skúmanie mechanizmov umlčovania génov, farmakokinetiky závislej od dávky a dlhodobej kontroly zápalu sprostredkovaného bradykinínom.

Funkcia:
Donidalorsen funguje selektívnou väzbou naKLKB1mRNA, čím sa znižuje produkcia plazmatického prekalikreínu – kľúčového enzýmu v kalikreín-kinínovom systéme zodpovednom za vyvolanie opuchu a zápalu pri HAE. Znížením hladín kalikreínu pomáha Donidalorsen predchádzať záchvatom HAE a znižuje záťaž ochorenia. Ako API slúži ako hlavná terapeutická zložka pri vývoji dlhodobo pôsobiacich, subkutánne podávaných liečebných postupov pre HAE.